U javnosti su česte primjedbe da hrvatski pacijenti ne mogu biti liječeni novim lijekovima zbog visoke cijene. Međutim, važna je činjenica isplativosti nove terapije u odnosu na postojeću, a tu ne spada samo cijena pojedinog pakiranja ili doze, nego puno složenija evaluacija koja uzima u obzir efikasnost lijeka, ali i njegovu isplativost. Pritom je farmakoekonomska analiza važan čimbenik.

Osnovne karakteristike farmakoekonomske analize prikazat ćemo na primjeru uvođenja gefitiniba u liječenju metastatskog raka pluća ne-malih stanica (NSCLC) s dokazanim mutacijama EGFR-TK.

Smatra se da temeljita ekonomska procjena novih intervencija u zdravstvenom sustavu, kao što je na primjer i uvođenje novog lijeka zahtijeva, ne samo analizu troškovne učinkovitosti, već i analizu utjecaja na proračun. Svrha analize utjecaja na proračun je procjena financijskih posljedica usvajanja i širenja intervencija u određenim uvjetima zdravstvenog sustava ili u različitim kontekstima sustava, uzimajući u obzir neizbježna ograničenja u pogledu resursa.

Ovo izvješće opisuje model i ulazne podatke koji se koriste za procjenu financijskih posljedica uvođenja gefitiniba u hrvatski zdravstveni sustav, gledano iz nacionalne zdravstvene perspektive. Indikacija za primjenu lijeka je sljedeća: treća linija liječenja raka pluća ne-malih stanica (NSLC); lokalno uznapredovali i metastatski stadij bolesti nakon provedene dvije linije kemoterapijskog liječenja. Odobrava se primjena dva ciklusa nakon kojih je obvezna klinička i dijagnostička obrada u cilju ocjene stupnja tumorskog odgovora.

Cilj farmakoekonomske analize je procijeniti potencijalni financijski utjecaj na proračun hrvatskog zdravstvenog sustava uvođenja gefitiniba kao prve linije liječenja bolesnika s NSCLC stupnja IIB/IV, s dokazanom pozitivnom EGFR mutacijom. Također je cilj i utvrditi cjenovnu razliku između scenarija s gefitinibom, kao novim lijekom i referentnog scenarija da bi se utvrdila opravdanost uvođenja novog lijeka.
U liječenju lokalno uznapredovalog i metastatskog stadija raka pluća ne-malih stanica (NSCLC) u prvoj liniji liječenja daje se kombinacija cisplatin/gemcitabin, u drugoj liniji kombinacija karboplatin/paklitaksel, a u trećoj liniji erlotinib. Odobrava se primjena dva ciklusa nakon kojih je obvezna klinička i dijagnostička obrada u cilju ocjene stupnja tumorskog odgovora.

Projektiran je scenarij s novim lijekom gefitinibom koji je inhibitor epidermalnog faktora rasta receptor tirozin-kinaze (EGFR-TK) koji djeluje tako da blokira signale za rast i opstanak stanica raka. Postoji oko 5% bolesnika od svih oboljelih od metastatskog stadija raka pluća NSLC kojima se u prvoj liniji može uvesti ovaj novi lijek pa se linije liječenja pomiču tako da se u drugoj i trećoj liniji daju lijekovi koji se u referentnom scenariju daju u prvoj (cisplatin/gemcitabin) i drugoj (karboplatin/paklitaksel) liniji. Ostalim pacijentima (95%) daje se kombinacija iz referentnog scenarija.

Nastavak liječenja moguć je isključivo kod pozitivnog tumorskog odgovora na provedeno liječenje (kompletna remisija, parcijalna remisija, stabilna bolest) i to ili do progresije bolesti ili do ukupno najviše sedam ciklusa liječenja. Liječenje odobrava Bolničko povjerenstvo za lijekove.

Model procjenjuje financijski utjecaj na lijek i proračun hrvatskog zdravstvenog sustava u razdoblju od jedne do tri godine. Model koristi demografske podatke, epidemiološke podatke, troškove koji se odnose na distribuciju terapije i lijekove, administraciju, ali i druge troškove vezane uz bolest koji omogućavaju procjenu troška po bolesniku. Model je programiran tako da su u analizu uključeni direktni troškovi lijeka te posebno troškovi administracije, nadzora bolesti, uzimanja usporednih lijekova i štetnih učinaka. Dodatno, korisnik može definirati uključivanje troška testiranja EGFR-a.

U izvješću se nalazi opis referentnog scenarija, tj. situacije za razdoblje od 2012. do 2014. godine (posebno za svaku godinu) s tekućom terapijom te predviđene scenarije (scenarij nakon uvođenja gefitiniba), također za svaku godinu od 2012. do 2014., s ukupnim troškovima administracije, kao i neto razlike između ovih scenarija, u predviđenom ukupnom trošku liječenja karcinoma pluća ne-malih stanica stadija 3b i 4 u Republici Hrvatskoj.

Za procjenu financijskog utjecaja uvođenja gefitiniba u okvir hrvatskog zdravstvenog sustava prvo se razmatraju demografski i epidemiološki podaci, nakon kojih slijedi broj pacijenata koji tijekom određenog razdoblja mogu primati gefitinib i alternativnu terapiju, a na kraju se procjenjuje trošak po pacijentu.

Broj stanovnika u Hrvatskoj u 2009. procijenjen je na 4.429.200 (CROSTAT, mjesečno statističko izvješće br. 4. 2010 (ISSN 1330-0334). Prema povijesnim podacima, smanjenje broja stanovništva u Hrvatskoj računa se prema godišnjoj stopi od 1%.

U 2011. očekivana godišnja incidencija novih slučajeva raka pluća procjenjuje se na 3000 novih slučajeva (AZ, interni podaci temeljeni na anketi obavljenoj 2008.) s očekivanim godišnjim rastom od 1%. Oko 80% imat će NSCLC od čega će 80% biti dijagnosticiran stupanj III/IV NSCLC. Dodatno, hrvatski stručnjaci onkolozi procjenjuju da će 80% ovih bolesnika moći primati kemoterapiju. U skladu s tim 1.571, 1.606, 1.642 bolesnika s NSCLC-om moći će primati kemoterapiju 2012., 2013. i 2014. godine, a u 2011. godini oko 780 bolesnika, od srpnja do prosinca.

Zbog nedostatka odgovarajućih resursa za uzorkovanje i laboratorijsku obradu procjenjuje se da će u 2011. kod približno 30% bolesnika koji mogu primati kemoterapiju, biti obavljene pretrage tijekom kojih će se otkriti mutacija EGFR-a, što će se povećati na 60% do 2014. Procjenjuje se da će 95% testiranih uzoraka dati rezultat. Pozitivna mutacija EGFR-a očekuje se u 12% bolesnika (AZ, interno dostupni podaci iz evidencije). Imajući u vidu gore navedene pretpostavke, broj bolesnika koji mogu primati gefitinib iznosi: 50 u 2011., 80 u 2012., 89 u 2013. i 102 bolesnika u 2014.

Izravni troškovi po jednom bolesniku s dokazanom pozitivnom EGFR mutacijom (5%) u novom scenariju nakon uvođenja gefitiniba iznose 171.194,00 kune, dok kod ostalih bolesnika u ovom novom scenariju, kao i u referentnom scenariju iznose 168.793,90 kuna, što pokazuje da su troškovi za 5% oboljelih u novom scenariju nešto viši. Ukupni izravni troškovi po referentnom scenariju iznose 139.236.532,10 kuna, a po novom scenariju 142.270.005,50 kuna. Znanstvene spoznaje ukazuju da je gefitinib bolje podnošljiv lijek i značajno veće djelotvornosti za bolesnike s EGFR mutacijom.

Pretpostavlja se da će u prvoj godini uvođenja gefitinib primati 95% bolesnika s EGFR M+ koji imaju uznapredovali NSCLC, koji bi inače primili dvostruku ili trostruku (kemo)terapiju. Ulazak gefitiniba imat će utjecaj na tržišni udio alternativnih terapija. U svrhu analize pretpostavlja se da će u drugoj i trećoj godini 95% EGFR M + pacijenata primati gefitinib, a da će ulazak gefitiniba dovesti do razmjernog smanjenja svih alternativnih terapija. U analizi scenarija niži tržišni udio procjenjuje se prema odgovorima kliničara.

Na temelju procjene da će u 2011. godini 50 bolesnika primati gefitinib, u 2012. 80 bolesnika dobit će gefitinib, a taj će se broj popeti na 96 u 2013., odnosno 106 u 2014. godini.

S obzirom na bolju prognozu i višu kvalitetu života (QALY) može se zaključiti da je opravdano uvođenje i stavljanje na listu novog lijeka gefitiniba.